Il 4 novembre 2025, Santhera Pharmaceuticals ha comunicato risultati incoraggianti riguardo l’analisi a lungo termine di Agamree, noto anche come vamorolone, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati provengono dallo studio multicentrico in aperto denominato Guardian, attualmente in corso, e mostrano un profilo di sicurezza migliore rispetto ai corticosteroidi tradizionali, con un’efficacia paragonabile.

Dettagli dello studio Guardian

Lo studio ha coinvolto pazienti di età compresa tra i 4 e i 7 anni, mai trattati con corticosteroidi, che hanno iniziato il trattamento con vamorolone. I dati analizzati coprono un campione di massimo 110 pazienti, con un follow-up mediano di circa 5 anni. Durante questo periodo, i partecipanti hanno ricevuto il trattamento per un massimo di 8 anni, mantenendo dosi elevate di 4-6 mg/kg/giorno. I risultati indicano che i pazienti hanno preservato la funzione motoria, con un tempo di perdita della deambulazione simile a quello riscontrato nei pazienti trattati con corticosteroidi standard.

I dati riportano che i pazienti trattati con vamorolone hanno registrato un tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali e hanno mantenuto una crescita normale, senza i rallentamenti comunemente osservati con i corticosteroidi tradizionali. Non sono stati riscontrati casi di glaucoma e l’incidenza di cataratta è risultata notevolmente inferiore rispetto a quella dei pazienti trattati con glucocorticoidi.

Prospettive future e presentazione dei risultati

Santhera ha annunciato che i dati completi dello studio saranno resi pubblici durante un importante convegno scientifico internazionale previsto nel primo trimestre del 2026. Questo avverrà dopo la revisione da parte degli organizzatori. Ulteriori letture dello studio Guardian sono programmate per i prossimi tre anni, con focus su risultati di efficacia e sicurezza più ampi, inclusi aspetti come la funzionalità degli arti superiori e la salute cardiaca.

I professori Eugenio Mercuri e Francesco Muntoni, rispettivamente dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e dell’University College London, hanno espresso ottimismo riguardo ai risultati. Mercuri ha sottolineato l’importanza della durabilità dell’efficacia del trattamento con vamorolone e la riduzione del rischio di fratture vertebrali, mentre Muntoni ha evidenziato la crescita normale dei pazienti trattati.

Commenti degli esperti e significato clinico

Craig McDonald, professore presso l’Uc Davis negli Stati Uniti, ha condiviso la sua soddisfazione per l’efficacia a lungo termine di vamorolone, paragonabile a quella degli altri corticosteroidi. Ha anche sottolineato l’importanza di un trattamento precoce e della continuità a dosi efficaci, evidenziando i benefici per i pazienti più anziani affetti da DMD.

Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera, ha dichiarato che l’azienda è entusiasta di offrire un’opzione terapeutica che non solo fornisce benefici a lungo termine, ma riduce anche significativi effetti collaterali associati ai corticosteroidi. Hasham ha ribadito l’importanza dello studio Guardian nel raccogliere dati cruciali per la comunità clinica che si occupa della distrofia muscolare di Duchenne, promettendo di condividere ulteriori risultati man mano che i pazienti continuano il trattamento.