L’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) e l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) hanno approvato il vamorolone, un farmaco innovativo sviluppato da Santhera, per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) di età pari o superiore a 4 anni. Tuttavia, al momento, il farmaco non è rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. Mentre il dossier per la valutazione del prezzo e del rimborso è in fase di esame, l’associazione Parent Project aps, che rappresenta pazienti e famiglie con figli affetti da Dmd, ha organizzato un webinar per discutere la patologia, presentando le ultime evidenze e le modalità di accesso a questo nuovo trattamento.

Il webinar di Parent Project aps

Nelle ultime settimane, Parent Project aps ha tenuto un incontro che ha suscitato un notevole interesse tra le famiglie e i professionisti del settore. L’associazione ha sottolineato l’importanza di questo evento, che ha ricreato un “ambulatorio virtuale” per favorire il dialogo tra famiglie, pazienti, medici e altri stakeholder. Durante il webinar, gli esperti hanno trattato vari aspetti del vamorolone e dell’iter di accesso al farmaco, offrendo una sessione scientifica approfondita sul meccanismo d’azione, le evidenze cliniche e la sicurezza del trattamento.

Il webinar è accessibile gratuitamente su YouTube e include una sezione di domande e risposte, dove le famiglie e i clinici hanno potuto discutere le questioni più rilevanti legate alla gestione della Dmd. Ezio Magnano, presidente di Parent Project, ha evidenziato come l’associazione si impegni a supportare i genitori e i pazienti, offrendo assistenza psicologica e creando reti di contatto tra le famiglie e i professionisti della salute. La promozione di eventi come questo è considerata fondamentale per migliorare la consapevolezza sulla Dmd e per facilitare l’accesso a informazioni aggiornate sulle terapie emergenti.

La situazione attuale del vamorolone

La Santhera ha già reso disponibile il vamorolone in alcune strutture sanitarie che hanno avviato la procedura per l’approvvigionamento. Tra i centri che hanno attivato questa procedura si trovano i centri Nemo di Milano, Ancona, Brescia e il Policlinico “G. Martino” di Messina. Altri centri stanno attualmente lavorando per attivare la disponibilità del farmaco.

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara e progressiva, legata al cromosoma X, che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con un progressivo indebolimento dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci. Questa patologia ha un impatto significativo sulla qualità della vita e sull’aspettativa di vita dei pazienti. Il vamorolone è stato progettato per avere un’azione antinfiammatoria comparabile a quella dei glucocorticoidi tradizionali, ma con un profilo di sicurezza più favorevole.

Le prospettive future per i pazienti

Luca Bello, professore associato di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Padova, ha spiegato che il vamorolone appartiene alla classe dei corticosteroidi e mira a mantenere l’efficacia antinfiammatoria nella Dmd, riducendo al contempo gli effetti collaterali. Inoltre, il farmaco potrebbe offrire benefici cardiometabolici. Lo studio clinico principale, Vision-Dmd, ha mostrato che il vamorolone ha un profilo di efficacia simile a quello degli steroidi tradizionali, con vantaggi significativi per la crescita e la salute ossea. Dati preliminari indicano un miglioramento nella densità ossea e una riduzione delle fratture.

I clinici auspicano che il vamorolone possa essere reso disponibile al più presto, specialmente per i pazienti a rischio elevato di fratture o altre complicazioni. La comunità Duchenne attende con interesse l’introduzione di questo farmaco nella pratica clinica, che potrebbe rappresentare un’opzione terapeutica fondamentale nella gestione della Dmd.